Fa 16 anys que Fide Mirón treballa perquè les persones afectades per la porfíria eritropoiètica congènita de Günther tinguin una oportunitat. La seua lluita, iniciada el 2010 amb l’investigador Óscar Millet, ha contribuït a impulsar la investigació científica d’aquesta malaltia ultrarara, que provoca greus lesions cutànies, seqüeles importants i episodis de dolor intens. I ara, aquest esforç comença a obrir una nova porta a l’esperança amb l’inici d’un assaig clínic als Estats Units.
Encara que no hi ha registres oficials, a Espanya hi ha set pacients i menys de 200 casos a tot el món, explica Mirón.
Assaig amb tres pacients
El 19 d’octubre marcarà una nova fita en aquest camí amb el començament de l’assaig clínic de fase 2 d’ATL-001, un medicament experimental desenvolupat per la companyia biotecnològica basca Atlas Molecular Pharma, vinculada al centre de recerca CIC bioGUNE, a Bilbao. L’estudi arrenca amb tres pacients i contempla ampliar progressivament la participació fins a sis, amb l’objectiu d’avaluar la seguretat i la tolerabilitat del fàrmac, així com els seus possibles beneficis davant de les manifestacions de la malaltia.
Tot i que encara caldrà esperar els resultats per conèixer-ne l’eficàcia, l’inici d’aquest assaig representa un avenç significatiu per a una comunitat de pacients que, fins ara, no té un tractament específic. La investigació s’ha desenvolupat a Espanya, mentre que la fase clínica s’està duent a terme als Estats Units.
Però darrere aquest pas hi ha anys de perseverança i compromís. L’octubre del 2025, Fide va viatjar fins a Washington per participar en una reunió amb representants de l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA). Allí va traslladar la realitat de les persones afectades i va defensar la necessitat urgent de disposar d’un medicament capaç de frenar les conseqüències greus d’aquesta patologia.
La seva implicació, però, ha anat molt més enllà de donar visibilitat a la malaltia.
Durant aquests anys ha col·laborat activament amb els investigadors mitjançant la donació de mostres biològiques, la divulgació dels avenços científics i la seva participació a trobades nacionals i internacionals. Una tasca amb què ha contribuït a fer que la veu dels pacients estigui present en el desenvolupament d’una possible solució terapèutica.
Per a Fide Mirón, l’inici de l’assaig suposa molt més que un avenç científic. Representa 16 anys de confiança, esforç i compromís amb les persones que conviuen amb una malaltia d’escassa prevalença, amb visibilitat sanitària i social limitada i sense alternatives terapèutiques específiques.
El seu desig més gran és que les noves generacions no hagin de créixer escoltant que no hi ha res a fer. Des d’Ibi, la seua lluita personal ha contribuït a portar la realitat d’aquests pacients fins a escenaris internacionals ia mantenir viu un objectiu compartit: aconseguir que la recerca es traduisca en un tractament capaç de millorar-ne les vides.
“No puc canviar el meu passat, però somio que les properes generacions tinguin oportunitats que jo no he tingut”, afirma Fide, posant paraules a una lluita que mira al futur sense oblidar el camí recorregut.
La notícia de l’inici de l’assaig ha despertat una gran emoció a les xarxes socials, on s’han multiplicat els missatges d’esperança i agraïment.
Entre ells destaca el d’un pare d’una xiqueta afectada per la mateixa malaltia, que va agrair a la ibesa la seua implicació i va arribar a plantejar que el medicament hauria de portar el seu nom.
Fide Mirón és presidenta d’ADIBI (Associació de persones amb discapacitat i malalties rares); presidenta de l’Associació Espanyola de Porfiria; Vicepresidenta de la Federació Espanyola de Malalties Rares; Vicepresidenta de Cocemfe Alacant i membre de Junta directiva d’ALIBER, (Aliança Iberomericana de Malalties Rares de Llatinoamèrica).
