Fide Mirón lleva 16 años trabajando para que las personas afectadas por la porfiria eritropoyética congénita de Günther tengan una oportunidad. Su lucha, iniciada en 2010 junto al investigador Óscar Millet, ha contribuido a impulsar la investigación científica de esta enfermedad ultrarrara, que provoca graves lesiones cutáneas, importantes secuelas y episodios de dolor intenso. Y ahora, ese esfuerzo comienza a abrir una nueva puerta a la esperanza con el inicio de un ensayo clínico en Estados Unidos.
Aunque no hay registros oficiales, en España hay siete pacientes y menos de 200 casos en todo el mundo, explica Mirón.
Ensayo con tres pacientes
El 19 de octubre marcará un nuevo hito en este camino con el comienzo del ensayo clínico de fase 2 de ATL-001, un medicamento experimental desarrollado por la compañía biotecnológica vasca Atlas Molecular Pharma, vinculada al centro de investigación CIC bioGUNE, en Bilbao. El estudio arranca con tres pacientes y contempla ampliar progresivamente la participación hasta seis, con el objetivo de evaluar la seguridad y tolerabilidad del fármaco, así como sus posibles beneficios frente a las manifestaciones de la enfermedad.
Aunque todavía será necesario esperar a los resultados para conocer su eficacia, el inicio de este ensayo representa un avance significativo para una comunidad de pacientes que, hasta ahora, carece de un tratamiento específico. La investigación se ha desarrollado en España, mientras que la fase clínica se está llevando a cabo en Estados Unidos.
Pero detrás de este paso hay años de perseverancia y compromiso. En octubre de 2025, Fide viajó hasta Washington para participar en una reunión con representantes de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). Allí trasladó la realidad de las personas afectadas y defendió la necesidad urgente de disponer de un medicamento capaz de frenar las graves consecuencias de esta patología.
Su implicación, sin embargo, ha ido mucho más allá de dar visibilidad a la enfermedad.
Durante estos años ha colaborado activamente con los investigadores mediante la donación de muestras biológicas, la divulgación de los avances científicos y su participación en encuentros nacionales e internacionales. Una labor con la que ha contribuido a que la voz de los pacientes esté presente en el desarrollo de una posible solución terapéutica.
Para Fide Mirón, el inicio del ensayo supone mucho más que un avance científico. Representa 16 años de confianza, esfuerzo y compromiso con las personas que conviven con una enfermedad de escasa prevalencia, con limitada visibilidad sanitaria y social y sin alternativas terapéuticas específicas.
Su mayor deseo es que las nuevas generaciones no tengan que crecer escuchando que no hay nada que hacer. Desde Ibi, su lucha personal ha contribuido a llevar la realidad de estos pacientes hasta escenarios internacionales y a mantener vivo un objetivo compartido: conseguir que la investigación se traduzca en un tratamiento capaz de mejorar sus vidas.
“No puedo cambiar mi pasado, pero sueño con que las próximas generaciones tengan oportunidades que yo no he tenido”, afirma Fide, poniendo palabras a una lucha que mira al futuro sin olvidar el camino recorrido.
La noticia del inicio del ensayo ha despertado una gran emoción en las redes sociales, donde se han multiplicado los mensajes de esperanza y agradecimiento.
Entre ellos destaca el de un padre de una niña afectada por la misma enfermedad, que agradeció a la ibense su implicación y llegó a plantear que el medicamento debería llevar su nombre.
Fide Mirón es presidenta de ADIBI (Asociación de personas con discapacidad y enfermedades raras); presidenta de la Asociación Española de Porfiria; Vicepresidenta de la Federación Española de Enfermedades Raras; Vicepresidenta de Cocemfe Alicante y miembro de Junta directiva de ALIBER, (Alianza Iberomericana de Enfermedades Raras de Latinoamérica).
